헬릭스미스 “엔젠시스, 대규모 상업 생산 기반 구축”

헬릭스미스가 미국 자회사 ‘제노피스’와 미국 바이오 위탁생산(CMO) 기업을 통해 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 상업화에 필요한 대규모 생산 기반을 구축했다고 28일 밝혔다.

헬릭스미스에 따르면 엔젠시스의 생산은 원료의약(drug substnace; 이하 DS)과 완제의약(drug product; 이하 DP)의 2단계로 나뉜다. DS는 미국 캘리포니아에 있는 자회사 제노피스에서 생산되고, 이는 동부 소재의 위탁생산기업(CMO)으로 옮겨져 DP로 만들어진다. DP는 환자에게 주사되는 최종 제품이다.

헬릭스미스 관계자는 “의약개발 분야의 최종 단계로서 시판 허가 서류 중 70% 이상을 차지할만큼 방대하고 중요한 작업”이라며 “특히 엔젠시스 같은 유전자치료제의 경우 미국 미국식품의약국(FDA)가 안전성과 함께 가장 중요하고 까다롭게 취급하는 부분”이라고 말했다.

제노피스는 임상 3상에 사용된 플라스미드 DNA를 생산해 본 기업 중에서는 세계 최대 규모인 500L배양기와 정제 라인을 갖추고 있다. 지난해부터 올 1분기까지 총 12로트(LOT)의 DS를 연속으로 생산했다. 만들어진 DS를 미국 대형 위탁생산업체로 보내 3로트의 DP를 생산했다.

헬릭스미스 관계자는 “미국 시장 기준의 원료 및 완제의약 GMP 대량 생산 기반을 구축했다는 것은 특별한 의미들이 있다”고 설명했다. 그는 “엔젠시스가 수많은 국가에 진출할 수 있는 기반을 마련했다”며 “플라스미드 DNA 의약 산업 분야에서는 사실상 전세계에서 유일하게 연구개발과 임상시험 수행은 물론 세계 최고의 GMP 시설 및 대량 생산 기술을 갖춘 전주기 플랫폼 기업으로 발돋움할 것”이라고 덧붙였다.

유승신 헬릭스미스 사장은 “엔젠시스는 6개 질환을 대상으로 그 안전성과 유효성을 평가하고 있으며 이제 성패 차원의 단계에 있는 제품이 아니다”라면서 “언제, 어느 질환에서, 어떤 범위로 유효성을 인정받아 시판허가를 받느냐가 문제인데 이제 마지막 과제인 시판 전 생산공정 검증을 위해 최선의 노력을 다할 계획”이라고 밝혔다.